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Inquiétudes autour d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne
Deux patients atteints de cette maladie neuromusculaire rare sont morts d’une défaillance hépatique aiguë quelques semaines après avoir reçu une dose d’Elevidys. Les laboratoires Roche et Sarepta ont suspendu les injections chez les malades les plus fragiles.
La seule thérapie génique à ce jour disponible dans la myopathie de Duchenne, nommée Elevidys, est-elle sur la sellette ? Son rapport bénéfice-risque vient d’être réévalué à la suite du décès de deux adolescents, âgés de 16 et 15 ans, survenu dans les deux cas du fait d’une atteinte hépatique grave, quelques semaines après l’injection. Résultat : ce ratio est désormais considéré comme « défavorable » pour les patients qui, comme eux, ont atteint un stade avancé de la maladie, défini par une incapacité à marcher, a indiqué, dimanche 15 juin, le laboratoire Roche, qui commercialise ce produit avec Sarepta Therapeutics.
Seuls les malades encore capables de marcher pourront continuer à bénéficier de cette thérapie à dose unique. « L’analyse de l’ensemble des données provenant des essais cliniques, et du traitement [sur prescription], de plus de 750 patients ayant encore l’usage de la marche montre que le rapport bénéfice-risque reste positif dans cette population », explique Roche.
Le Monde
Deux patients atteints de cette maladie neuromusculaire rare sont morts d’une défaillance hépatique aiguë quelques semaines après avoir reçu une dose d’Elevidys. Les laboratoires Roche et Sarepta ont suspendu les injections chez les malades les plus fragiles.
La seule thérapie génique à ce jour disponible dans la myopathie de Duchenne, nommée Elevidys, est-elle sur la sellette ? Son rapport bénéfice-risque vient d’être réévalué à la suite du décès de deux adolescents, âgés de 16 et 15 ans, survenu dans les deux cas du fait d’une atteinte hépatique grave, quelques semaines après l’injection. Résultat : ce ratio est désormais considéré comme « défavorable » pour les patients qui, comme eux, ont atteint un stade avancé de la maladie, défini par une incapacité à marcher, a indiqué, dimanche 15 juin, le laboratoire Roche, qui commercialise ce produit avec Sarepta Therapeutics.
Seuls les malades encore capables de marcher pourront continuer à bénéficier de cette thérapie à dose unique. « L’analyse de l’ensemble des données provenant des essais cliniques, et du traitement [sur prescription], de plus de 750 patients ayant encore l’usage de la marche montre que le rapport bénéfice-risque reste positif dans cette population », explique Roche.
Le Monde